Un estudio andaluz sobre leucemia infantil seleccionado en una campaña de donación de fondos para la investigación

Las aportaciones se pueden realizar a través de www.precipita.es de laFundación Española para la Ciencia y la Tecnología, un espacio para el micromecenazgo donde se dana conocer proyectos de investigación científica

Un grupo de investigación liderado por la doctora Verónica Ramos-Mejía, que trabaja en labúsqueda de soluciones a la leucemia mieloide aguda pediátrica, ha sido seleccionado para poderdarse a conocer a través de la web para la donación de fondos www.precipita.es, de laFundación Española para la Ciencia y la Tecnología (FECYT). Este organismo ha puesto enmarcha Precipita como punto de encuentro entre los investigadores y las personas interesadas en laciencia y como espacio para el micromecenazgo, buscando financiación adicional de proyectos deinvestigación, que viene a sumarse a las distintas convocatorias en concurrencia competitiva concargo a fondos públicos que se producen a nivel regional, nacional y europeo,principalmente.

A través de esta plataforma, el grupo persigue obtener donaciones para el desarrollo de unproyecto que implica la contratación de un investigador, cuyo trabajo consistirá en usar célulaspluripotentes humanas para reproducir las alteraciones genéticas que causan la leucemia mieloideinfantil, ya que estas alteraciones ocurren en los niños durante el periodo embrionario o fetal.Con estos modelos celulares se podrá reproducir en el laboratorio lo que ocurre en los niños, y asíestudiar qué moléculas están afectadas e identificar nuevas dianas terapéuticas.

Este estudio se desarrolla en el seno del grupo de investigación “Regulación Génica,Células Madre y Desarrollo”, que se ubica en el Centro Pfizer - Universidad de Granada -Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica (GENYO).

La Dra. Ramos-Mejía es una investigadora que en los cinco años que lleva desarrollando sucarrera en Genyo ha realizado un importante trabajo en el campo de la investigaciónhematopoyética, liderando a un grupo de profesionales y su propia línea deinvestigación, enfocada en la caracterización integral de las leucemias mieloides agudaspediátricas, con el objetivo de desarrollar tratamientos nuevos y más específicos. La importancia ycalidad de sus investigaciones han sido reconocidas con la publicación de varios artículoscientíficos en revistas internacionales de alto impacto.

Según la investigadora, “la Leucemia Mieloide Aguda infantil es una enfermedad rara, conmal pronóstico y baja supervivencia. Dada la escasez de muestras de pacientes, necesitamosdesarrollar modelos de laboratorio para estudiar en profundidad sus causas. Con los nuevos modeloshumanos que estamos generando podremos realizar estudios moleculares y celulares para identificarnuevas dianas terapéuticas específicas para cada subtipo de Leucemia Mieloide Aguda infantil,mejorando así los tratamientos actuales”.

Por ello, según se recoge en la descripción del proyecto que realizan en www.precipita.es“el dinero de vuestras aportaciones se va a dedicar íntegramente a financiar la contrataciónde uno de los miembros de nuestro equipo. Esta persona está ya trabajando activamente en elproyecto, tiene toda la experiencia necesaria y una motivación de primer nivel para seguircontribuyendo al avance de nuestra investigación. Su trabajo consistirá en la caracterización delos modelos celulares que estamos generando, realizar ensayos funcionales con estas células paradeterminar la aparición de características en ellas similares a las de las leucemias de pacientes,y proceder a analizar las moléculas implicadas”.

Leucemia Mieloide Aguda Infantil

La leucemia representa el tipo de cáncer más frecuente en la infancia y dado que no se puedeprevenir, las únicas alternativas en la cura de la enfermedad son un correcto diagnóstico y elestablecimiento de tratamientos más eficaces. La leucemia mieloide aguda (LMA) representa el 20% detodas las leucemias infantiles, sin embargo solo un 60% de los niños con LMA sobreviven altratamiento que se administra actualmente, por lo que es indispensable buscar nuevas terapias queincrementen la supervivencia de estos niños.

La LMA infantil se ha estudiado muy poco debido a su baja frecuencia (se considera unaenfermedad rara) y a la gran variedad de alteraciones genéticas a las que se asocia. El interésprincipal del grupo de investigación de Genyo está en la generación de una red internacional parael estudio de la LMA pediátrica, el análisis genómico y caracterización biológica-funcional de lasmuestras de pacientes, así como el establecimiento de modelos celulares de la enfermedad. Estosestudios servirán para determinar los mecanismos moleculares que promueven el desarrollo de laleucemia y así identificar nuevos tratamientos específicos para estos niños que no responden a lostratamientos actuales.

Investigación en Genyo

El Centro Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e InvestigaciónOncológica, Genyo, es un espacio para la investigación de excelencia sobre la base genética de lasenfermedades -entre ellas el cáncer-, así como sobre la influencia de la herencia genética en larespuesta del organismo a determinados fármacos. Cuenta con tres grandes áreas de investigación: elÁrea de Medicina Genómica, concebida como una estructura de producción que engloba a grupos deinvestigación focalizados en la epidemiología genética de algunos de los principales problemas desalud (cáncer, enfermedades cardiovasculares, diabetes, enfermedades raras, etc.); el Área deOncología Genómica, que se centra en la investigación del proceso de carcinogénesis; y, por último,el Área de Farmacogenómica, en la que se realizan estudios teniendo en cuenta las característicasde las secuencias genómicas. El objetivo de la farmacogenómica es la creación de fármacos a medidapara cada paciente y adaptados a sus condiciones genéticas.

Este espacio se suma a otros centros de investigación temáticos, como Cabimer en Sevilla oBionand en Málaga, y a institutos de investigación sanitaria, hospitales y centros asistenciales enlos que se desarrollan trabajos científicos orientados a resolver los problemas de salud de laciudadanía.